干细胞与组织工程重大项目课题申请指引
附件1：
863 计划生物和医药技术领域
“干细胞与组织工程”重大项目
课题申请指南
一、指南说明
“十一五”期间，本重大项目以替代、修复或再造人体各种组织器官的“再生医学”为主线，以干细胞与克隆技术、组织工程技术、组织器官代用品和再生医学相关评价体系为重点，利用多学科、多技术交叉合作的关键技术和资源平台，建立具有一定规模的高水平研究、生产和应用基地，形成我国再生医学工程研究开发技术体系，研制具有自主知识产权的系列干细胞与组织工程产品及代用品，建立、完善和细化相应的技术标准、准入规范和相关伦理学指导原则，培育和带动新兴产业，加快实现部分干细胞、组织工程产品和组织器官代用品的产业化，从而使我国再生医学研究和应用的整体水平进入世界先进行列，部分关键技术和产品达到国际领先水平。
本重大项目的任务分解及主要任务指标为：完成1-2 种重要退行性疾病的治疗性克隆临床前研究，力争获得第一个治疗性克隆的临床批
文；完成3-5 种重要疾病干细胞治疗的临床前研究，获得SFDA或卫生
行政主管部门的临床批文，力争1-2种治疗技术或产品
完成临床试验，获得相应证书；初步建立1－2 个国家级人类（疾病）胚胎干细胞库，建立干细胞库有关的硬件标准和管理规范；4-6 种具有自主知识产权的系列组织工程产品获得SFDA临床批文，力争
2-3 项完成临床试验并获得许可证；开发3-5 项具有自主知识产权的新型组织器官代用品，力争获得生产许可证；建立3-5 种针对干细胞和组织工程应用的灵长类动物疾病与评价模型；申请专利200 项左右，其中
10项左右为国际PCT专利，力争10%获得授权。
上述任务分解除个别保密课题外，所有课题均通过公开发布课题申请指南落实任务。
此次发布的是本重大项目课题申请指南，拟安排的主要内容包括干细胞与治疗性克隆、组织工程技术与产品研制、组织器官代用品研发及灵长类动物疾病与评价模型等，拟支持的经费为 2 亿元人民币。课题支持强度依据所承担任务和完成指标而定，课题支持年限为5 年，但依据中期评估进行滚动支持。
二、指南内容
课题 1 、帕金森病或卢迦雷氏病的治疗性克隆研究与应用研究目标：完成治疗性克隆技术及治疗性克隆干细胞的临床前研究及有效性和安全性评价，向SFDA申报临床批文，争取在治疗性克隆领域有所突破。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。
主要研究内容及考核指标：针对帕金森病或卢迦雷氏病等神经系统退行性疾病，建立治疗性克隆胚胎干细胞系，建立治疗性克隆临床应用评价体系和相关检测手段，完成治疗性克隆技术及治疗性克隆干细胞的有效性和安全性评价等临床前研究，申报SFDA临床批文，争取率先将1－2 种治疗性克隆技术应用到临床。申请30 项左右国家专利及部分PCT力争10%获得授权。
课题支持年限：五年。
课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1500 万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。
课题2、我国人类（疾病）胚胎干细胞库的建立与应用
研究目标：有计划、有组织、有目标、有分工地利用好、保护好我
国的遗传资源，尤其是对再生医学和新药开发具有重要意义的遗传疾病资源的开发和保护，力争成为国际胚胎干细胞库的重要组成部分，通过资源获得效益和未来的发展。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和我国干细胞研究资源优势的重要体现。
主要研究内容及考核指标：通过治疗性克隆的研究，使人类克隆胚胎的活化率、卵裂率和囊胚发育率得到明显提高，力争达到世界领先水平；初步建立1－2 个种类最多的人（疾病）胚胎干细胞库，包括用于治疗性克隆的患者来源核移植胚胎干细胞库，建立干细胞库有关硬件和软件标准。申请10－20 项国家专利，力争10％获得授权。
课题支持年限：五年。
课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1500 万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。
课题3、心血管疾病干细胞临床治疗技术与产品的研发研究目标：针对心血管疾病干细胞治疗中的关键技术问题，建立相关干细胞分离、培养、鉴定、定向诱导分化，以及有效性、安全性、可控性评价等技术平台，注重用于心血管疾病治疗的干细胞产品和临床治疗方法，使心血管疾病治疗的干细胞研究及其临床应用进入世界先进行列。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。
主要研究内容及考核指标：围绕心血管疾病干细胞治疗的关键技术问题，开展相关干细胞的分离鉴定、培养扩增和定向诱导分化、干细胞增殖分化调控等研究，研制用于心血管疾病治疗的干细胞产品，完成1-2 种心血管疾病干细胞治疗产品或临床病例，并获
得SFDA或卫生行政主管部门的临床批文，力争1种治疗技术或产品完成临床试验，获得相应证书。申请10－15 项国家专利和部分
PCT力争10%获得授权。
课题支持年限：五年。
课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1200 万元人
民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相
应的人员经费。
课题4、肝脏疾病干细胞临床治疗技术与产品的研发研究目标：
针对肝脏疾病干细胞治疗的有效性和安全性等核心技术问题，建立相关
干细胞分离、培养、扩增、定向诱导分化、功能鉴定，以及有效性、安
全性、可控性评价等技术平台，研制用于肝脏疾病治疗的干细胞产品，
在肝脏疾病治疗的干细胞研究及其临床应用领域达到国际先进水平，部
分技术与产品达到国际领先。此课题是重大项目总体目标中的重要组成
部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。
主要研究内容及考核指标：围绕肝脏疾病干细胞治疗的有效性和安
全性等关键技术问题，开展人胚胎干细胞和成体干细胞的分离鉴定、培
养扩增和定向诱导分化、干细胞增殖分化调控等研究，利用干细胞定向
培育出肝脏等组织细胞，研制用于肝脏疾病治疗的干细胞产品，完成1-
2 种用于肝脏疾病治疗的干细胞技术和产品的临床前研究，并获得SFDA
或卫生行政主管部门的临床批文，力争1种治疗技术或产品完成临床试
验，获得相应证书。申请10－15 项国家
专利和部分PCT力争10%获得授权。
课题支持年限：五年。
课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1000 万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。
课题5、恶性血液病与造血损伤的干细胞临床治疗技术与产品研发
研究目标：针对恶性血液病及肿瘤放化疗所致的造血损伤，建立相
关干细胞分离、培养、鉴定、定向诱导分化，以及有效性、安全性、可
控性评价等技术平台，研制用于恶性血液病及肿瘤放化疗所致造血损伤
的干细胞治疗产品，使恶性血液病与造血损伤的干细胞治疗研究及其临床应用保持国际先进水平，部分技术与产品达到国际领先。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。
主要研究内容及考核指标：围绕恶性血液病与造血损伤干细胞治疗的关键技术问题，开展相关干细胞的分离鉴定、培养扩增和定向诱导分化、干细胞增殖分化调控等研究，利用干细胞定向培育出造血细胞、造血支持细胞等，研制用于恶性血液病与肿瘤放化疗所致造血损伤的治疗性干细胞产品，完成1-2 种恶性血液病与造血损伤的干细胞治疗技术和产品的临床前研究，并获得SFDA或卫生行政
主管部门的临床批文，力争 1 种治疗技术或产品完成临床试验，获得相应证书。申请10- 15项国家专利和部分PCT力争10%获得授权。
对“十五”期间已经获得SFDA临床批文的技术和产品继续择优给予支持，加快其临床试验进度和推广应用，
课题支持年限：五年。
课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1000 万元人民
币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配
套相应的人员经费
课题6、用于糖尿病临床治疗的干细胞技术与产品研发研究目标：针对糖尿病干细胞治疗的关键技术问题，建立相关干细胞分离、培养、鉴定、定向诱导分化，以及有效性、安全性、可控性评价等技术平台，研制用于糖尿病治疗的干细胞产品，使糖尿病的干细胞治疗研究及其临床应用达到国际先进水平。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。
主要研究内容及考核指标：围绕糖尿病干细胞治疗的关键技术问
题，开展相关干细胞的分离鉴定、培养扩增和定向诱导分化、干细胞增
殖分化调控等研究，利用干细胞定向培育出功能性胰岛细胞等，研制用于糖尿病治疗的干细胞产品，完成1-2 种糖尿病干细胞治疗技术和产品的临床前研究，力争获得SFDA或卫生行政主管部门的临床批文，力争1 种治疗技术或产品完成临床试验。申请10－15 项国家专利和部分PCT 力争10%获得授权。
课题支持年限：五年。
课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1000万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。
课题7、神经系统疾病与损伤临床治疗的干细胞技术与产品研发
研究目标：针对神经系统疾病与损伤的干细胞治疗的关键技术问题，建立相关干细胞分离、培养、鉴定、定向诱导分化，以及有效性、安全性、可控性评价等技术平台，研制用于神经系统疾病与损伤治疗的
干细胞产品，使神经系统疾病与损伤的干细胞治疗研究
及其临床应用达到国际先进水平。此课题是重大项目总体目标中的重要组成部分和亮点，也是体现本项目水平的重要指标之一。主要研究内容及考核指标：围绕神经系统疾病与损伤的干细胞治疗的关键技术问题，开展相关干细胞的分离鉴定、培养扩增和定向诱导分化、干细胞增殖分化调控等研究，利用干细胞定向培育出多种功能性神经细胞等，研制用于神经系统疾病与损伤治疗的干细胞产品，完成1-2 种神经系统疾病与损伤的干细胞治疗技术和产品的临床前研究，并获得SFDA或卫生行政主管部门的临床批文，力争 1 种治疗技术或产品完成临床试验。申请10－15 项国家专利和部分PCT力争10%获得授权。
课题支持年限：五年。
课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为1000万元人民币。作为战略高技术类课题，以国拨经费为主，课题申请单位配套相应的人员经费。
课题8、组织工程皮肤的研制与应用
研究目标：开展组织工程皮肤的研制与规模化生产，完成系列组织工程皮肤的临床前研究，研制组织工程皮肤产品，使产品系列化、市场化，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，以创新的机制加快成果产业化，使组织工程皮肤的研究与应用进入世界先进行列。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。
主要研究内容及考核指标：针对皮肤组织的缺损和功能障碍，继续以种子细胞、生物材料、组织构建等为组织工程皮肤的攻关重点，开展组织工程皮肤的研究与规模化生产，使产品系列化、市场化。完成1-2 种具有自主知识产权的组织工程皮肤的临床前研究，
并获得SFDA 临床批文，1－2 项产品完成临床试验并获得许可证。
申请10—15项国家专利和部分PCT力争10%获得授权。
课题支持年限：五年。
课题经费来源及构成：课题拟支持的国拨总经费为800 万元人民币。作为技术与产品类课题，以国拨经费为主，但课题申请单位根据技术与产品成熟程度，强调产业化和应用导向，突出企业参与或牵头，企业配套经费原则上不低于1:1。
课题9、组织工程骨的研制与应用
研究目标：重点开展组织工程骨的关键技术与产品研制，完成组织工程骨的临床前研究，研制组织工程骨产品，强调应用和产业化导向，突出企业参与或牵头，使我国组织工程骨的研究与应用进入世界先进行列，部分技术达到国际领先。此课题是重大项目总体目标中体现应用和产业化前景的重要组成部分。
主要研究内容及考核指标：针对骨组织的缺损和功能障碍，以干细胞等种子细胞、生物材料、组织构建等为组织工程骨的攻关重点，重点开展组织工程骨的研制与规模化生产。完成1-2 项具有自主知识产权的组织工程骨的临床前研究，并获得SFDA临床批文，1-