干细胞临床研究治疗
干细胞临床研究治疗文档编制序号：[KK8UY-LL9IO69-TTO6M3-MTOL89-FTT688]
干细胞临床研究治疗资料
干细胞治疗适应症：
1、干细胞移植治疗神经系统疾病如：脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等;
2、干细胞移植治疗免疫系统疾病如：糖尿病、皮肌炎、肌无力、血管病变、硬化病、白血病等;
3、干细胞移植治疗其他疾病：如肝病、肝硬化、股骨头坏死等;
干细胞功能作用：
重建系统
利用造血干细胞移植既可重建造血系统,又可重建免疫系统重建系统,目前是白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等恶性和非恶性血液病以及部分免疫系统缺陷疾病的一种成熟常规的治疗手段。
细胞替代治疗
利用间充质干细胞、心肌干细胞等成体干细胞、iPS细胞进行神经系统疾病、心脏疾病、糖尿病、肝病等疾病治疗,技术尚未成熟,干细胞移柱时间、细胞数量以及移植后长期安全性仍需探索。
组织工程
体外以干细胞为种子细胞培育成一些组织器官,用来替换人体衰老和病变的组织器官,组织和器官同时也可作为药物检测平台和疾病模型,距离治疗性人体器官克隆仍有很多关键性问题尚待解决。
基因治疗
干细胞是基因治疗的理想靶细胞,为目的基因持续稳定表达创造条件,用于临床尚有许多难以突破困难,如何在提高基因转移效率,使基因持久表达的同时防止基因整合所致的癌变,疗效仍不肯定。
国际干细胞研究发展
随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断
转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约近100多个重要干细胞研究中心,美国和加拿大有50个先进中英国大约有20个,欧洲其他地区大约25个,亚太地区约30个中心主要在韩国及日本在国际干细胞研究领域,美国一直保持着绝对领先的地位,,美国一直大力支持包括成体千细胞在内的千细胞研FDA至今己批准数百个千细胞临床应用研究。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究,英国药品与保健产品监管局(MHRA)己许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物PLX-PAD已在德国进入临床试验；日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干细胞工程作为四大重点之一,并在诱导性多能干细(iPS)领域处于世界领先地位,。印度药品管理局早先即批准了干细胞产品的第一个临床试验。根据美囯囯立卫生研究院管理的临床研究登记系统(C| inicaltria|sgov)数据显示,截止至2016年5月,全球登记的干细胞临床研究项目共5496项主要是成体千细胞临床试验,涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域,其中美国保持绝对领先的地位,德国、法国等欧洲国家紧随其后,在亚洲,中、韩、日三国也是干细胞研究的热点地区。
全球共批准8个干细胞药物，中国并未在其列。
中国干细胞临床研究备案机构102家，河北省4家。
国家卫计委官方备案的干细胞临床研究项目：
1.脐带间充质干细胞移植治疗狼疮性肾炎的临床研究—（大连医科大学附属第一医院）
2.自体外周血干细胞治疗糖尿病性皮肤病的临床研究—（大连医科大学附属第一医院）
3.带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究（大连医科大学附属第一医院）
4.脐带间充质干细胞联合脐血干细胞治疗外伤性脊髓损伤胞联合脐血干细胞治疗外伤性脊髓损伤—（中南大学湘雅医院
5.脐带间充质干细胞联合脐血干细胞治疗脊髓小脑性共济失调—（中南大学湘雅医院）
6.临床级人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病—（郑州大学第一附属医院）
7.临床级人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗视网膜色素变性—（郑州大学第一附属医院）
8.临床级人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性—（郑州大学第一附属医院）
9.自体骨髓“间充质干细胞心梗注射液”移植治疗急性心肌梗死的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验—（中国医学科学院阜外医院）
10.人自体支气管基底层细胞治疗间质性肺病临床研究—上海市东方医院（同济大学附属东方医院）
11.人脐带间充质干细胞治疗心衰的临床研究—上海市东方医院（同济大学附属东方医院）
12.评价异体脂肪来源间充质祖细胞治疗膝骨关节炎安全性和有效性的单中心、随机、双盲的Ⅰ期临床研究—（上海交通大学医学院附属仁济医院）
13.脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的前瞻性多中心随机对照研究—（上海交通大学医学院附属仁济医院）
14卵巢早衰合并不孕症患者脐带间充质干细胞移植干预的临床研究（南京大学医学院附属鼓楼医院）、
15、卡泊三醇+银屑灵优化方联合脂肪原始间充质干细胞治疗中重度寻常型银屑病的随机双盲对照试验（广东省中医院）
干细胞临床治疗最新进展：
1、干细胞治疗脱发，减少疤痕
2、干细胞开启了脊髓损伤治疗的新大门
3、干细胞疗法治疗黄斑退化
5.干细胞疗法能够修复更年期的过早出现以及生育问题
6.首次证实人神经干细胞移植可改善脊髓损伤猴子的抓力
7.揭示SMAD2/3协调人多能性干细胞发育
8.利用牙龈中的间充质干细胞来加速伤口愈合！
9.神经干细胞再生的机制
10.中国开展全球首个人类受精胚胎干细胞治疗帕金森病临床试验
11.日本批准利用供者干细胞开展治疗老年黄斑变性的临床试验
12.干细胞疗法治疗创伤性脑损伤已通过初步临床试验
13.干细胞治疗肝脏疾病！
14.首个临床试验！科学家利用异体造血干细胞来治疗阿尔兹海默氏症
15.靶向癌症干细胞临床新药获美国FDA突破性疗法认定
16.临床试验证明干细胞疗法治疗“渐冻症”的安全性解救“渐冻人”有望落实行动
17.全球首次子宫中干细胞疗法临床试验即将开展
18.英科学家用间充质干细胞培育出人类骨骼
19.间充质干细胞和造血干细胞共同移植可减轻移植物抗宿主病
20.类风湿性关节炎的间充质干细胞治疗
21.利用黑科技“组合拳”刺激间充质干细胞，解决骨折不愈合！
22.间充质干细胞治疗慢性肺疾病进展
23.间充质干细胞——癌症基因疗法的新视野
24.间充质干细胞外泌体——未来更理想的肝病治疗工具
25.治疗中风，间充质干细胞或有办法
26.间充质干细胞治疗神经退行性疾病，结果喜人
27.间充质干细胞治疗脊髓损伤：坐轮椅14年，奇迹站起来
《干细胞临床试验研究管理办法 (试行)》
---------------------------------------------------------------最新资料推荐------------------------------------------------------ 《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》附件 2 干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）（征求意见稿）第一章总则第一条为加强干细胞临床试验研究的监督管理，根据《药物临床试验质量管理规范》、《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》和《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》，制定本办法。 第二条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床试验研究基地进行。 第三条干细胞临床试验研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》、《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的规定。 第四条卫生部和国家食品药品监督管理局负责干细胞临床试验研究基地的确定工作。 各省级卫生厅局、食品药品监督管理局（药品监督管理局）负责干细胞临床研究基地的日常监督工作。 第二章干细胞临床研究基地的任务和标准第五条干细胞临床试验研究基地接受干细胞临床试验研究申报单位的委托，开展干细胞的临床试验研究，提供研究报告。 第六条申请成为干细胞临床试验研究基地，必须具备以下条件： （一）三级甲等医院; （二）已获得国家食品药品监督管 1 / 10
理局颁发的《药物临床试验机构资格认定证书》及与开展临床试验 相对应的证书认定的专业资格; （三）临床研究主要负责人具备 干细胞临床试验研究知识背景和工作基础；（四）医疗、教学 和科研方面综合能力强，承担国家重要临床研究任务；（五）具 备与干细胞制品临床试验相适应的质量管理和保障能力。 第三章干细胞临床研究基地的确定程序第七条凡符合本 管理规范第二章第六条所列条件的医疗机构均可提出申请。 第八条申请单位须提交下列申请材料： （一）干细胞临床研究基地申请书; （二）医疗机构执业 许可证书复印件; （三）药物临床试验机构资格认定证书复印件; （四）主要临床研究人员简历; （五）相关伦理委员会的名称 及其组成人员；（六）其他相关材料。 第九条申请材料经所在省（区、市）卫生厅（局）和食 品药品监督管理局（药品监督管理局）初审后报卫生部和国家食品 药品监督管理局。 第十条卫生部和国家食品药品监督管理局组织专家对申 请单位进行考核和确定，并对外予以公布。 第四章干细胞临床研究基地的管理第十一条干细胞临床 试验研究基地的日常管理由所在医疗机构负责。 医疗机构应当制订相应的规章制度保证干细胞临床试验研究符 合科学和伦理原则，确保干细胞临床试验研究按照《药物临床试验 质量管理规范》、《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》和《干
干细胞临床试验研究管理办法(试行)
附件1 干细胞临床试验研究管理办法（试行） （征求意见稿） 第一章总则 第一条为保证干细胞临床试验研究过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全，根据《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》和《药物临床试验质量管理规范》等相关法律法规，制定本办法。 第二条本办法所指干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞临床试验研究，是指在临床前研究基础上，应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后回输（或植入）人体，用于疾病预防和治疗的临床试验研究。这种体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存及冻存后的复苏等过程。用于干细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞以及诱导的多能性干细胞。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。 第三条干细胞临床试验研究必须具备充分的科学依据，其预防和治疗疾病的预期优于现有的手段，或用于尚无
有效干预措施的疾病，优先考虑威胁生命和严重影响生存质量的重大疾病，以及重大医疗卫生需求。 第四条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进行，干细胞临床试验研究基地由卫生部和国家食品药品监督管理局组织进行遴选和确定。 第五条干细胞临床试验研究基地（法人单位）是干细胞临床试验研究的责任主体。申报单位对干细胞制剂质量及相关研究活动负责。 第六条干细胞临床试验研究应当按照《药物临床试验质量管理规范》要求，遵守以下原则： （一）符合临床试验研究伦理原则，保护受试者、捐献者生命健康权益； （二）符合技术安全性、有效性原则，即风险最小化； （三）符合干细胞制剂质量要求的原则； （四）认真履行有效知情同意的原则； （五）有益于促进公众健康的原则； （六）干细胞临床试验研究透明化原则； （七）保护个人隐私的原则。 第七条开展干细胞临床试验研究，不得向受试者收取费用，不得市场化运作,不得发布干细胞治疗广告。
干细胞临床试验研究项目管理办法试行实施细则
干细胞临床研究管理办法（试行） 第一章总则 第一条为规范和促进干细胞临床研究，依照《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》等法律法规，制定本办法。 第二条本办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。 干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等，不包括基因水平的操作。 第三条干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。 第四条开展干细胞临床研究的医疗机构（以下简称机构）是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。 第五条国家卫生计生委与国家食品药品监管总局负责干细胞临床研究政策制定和宏观管理，组织制定和发布干
细胞临床研究相关规定、技术指南和规范，协调督导、检查机构干细胞制剂和临床研究管理体制机制建设和风险管控措施，促进干细胞临床研究健康、有序发展;共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑和伦理指导。 省级卫生计生行政部门与省级食品药品监管部门负责行政区域内干细胞临床研究的日常监督管理，对机构干细胞制剂和临床研究质量以及风险管控情况进行检查，发现问题和存在风险时及时督促机构采取有效处理措施;根据工作需要共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会。 第六条机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。 第二章机构的条件与职责 第七条干细胞临床研究机构应当具备以下条件： （一）三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目。 （二）依法获得相关专业的药物临床试验机构资格。 （三）具有较强的医疗、教学和科研综合能力，承担干细胞研究领域重大研究项目，且具有相对稳定、充分的项目研究经费支持。 （四）具备完整的干细胞质量控制条件、全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证
干细胞临床研究项目备案材料
附件2 干细胞临床研究项目备案材料 干细胞临床研究项目主要提交材料(一式两份)： 一、项目立项申报材料诚信承诺书。 二、项目伦理审查申请表。 三、临床研究经费情况。 四、研究人员的名单和简历（包括临床研究单位和制剂研制单位），干细胞临床研究质量管理手册。 五、供者筛选标准和供者知情同意书样稿。 六、干细胞制备过程中主要原辅料标准。 七、干细胞制剂的制备工艺，质量控制标准和制定依据，以及工艺稳定性数据等。 八、干细胞制备的完整记录和干细胞制剂质量检验报告。 九、干细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案。 十、不合格和剩余干细胞制剂的处理措施。 十一、临床前研究报告，包括细胞水平和动物实验的安全性和有效性评价。 十二、临床研究方案，应当包括以下内容: 1.研究题目；
2.研究目的； 3.立题依据； 4.预期效果； 5.研究设计； 6.受试者纳入、排除标准和分配入组方法； 7.所需的病例数； 8.干细胞制剂的使用方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊手术导入治疗制剂，应当提供详细操作过程； 9.中止和终止临床研究的标准； 10.疗效评定标准； 11.不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施； 12.病例报告表样稿； 13.研究结果的统计分析； 14.随访的计划及实施办法。 十三、临床研究风险预判和处理措施，包括风险评估报告、控制方案及实施细则等。 十四、临床研究进度计划。 十五、资料记录与保存措施。 十六、受试者知情同意书样稿。 十七、研究者手册。 十八、相关知识产权证明文件。
十九、其他相关材料。 （注：专业文档是经验性极强的领域，无法思考和涵盖全面，素材和资料部分来自网络，供参考。可复制、编制，期待你的好评与关注）
干细胞管理办法JD
《干细胞临床研究管理办法（试行）》解读 中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会2015-03-27 一、为什么要制定干细胞临床研究管理办法？ 干细胞是一种有多向分化潜能的细胞，具有再生各种组织器官的潜在功能。干细胞研究是近年来医学前沿重点发展领域，给某些疑难疾病的治疗提供了希望，受到广泛关注。目前在心肌梗塞、脊髓损伤、肝硬化、糖尿病等多领域的干细胞研究方兴未艾，展现出了良好的发展前景。我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持,并取得可喜进展。但在干细胞研究和转化的快速发展同时出现了一些不规范的现象，且作为一种正在研究探索中的新治疗方法，干细胞治疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证，因此，制定《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法（试行）》）及相关技术指南，规范干细胞临床研究，充分保护受试者权益势在必行。 《办法（试行）》在对国内外相关制度、规范进行深入调研分析的基础上，组织专家委员会起草，经过反复讨论，修改完善，已形成征求意见稿，现广泛征求意见。 二、《办法（试行）》的适用范围是什么？ 《办法（试行）》适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。 《办法（试行）》不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。《办法（试
行）》提出：医疗机构按照《办法（试行）》要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用；如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。 《办法（试行）》提出自文件发布之日起，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。 三、干细胞临床研究应当遵循的原则是什么？ 开展干细胞临床研究须遵循科学、规范、公开，医疗机构必须认真履行干细胞临床研究机构和项目备案、信息公开程序接受国家相关部门监管。 干细胞临床研究必须要符合伦理准则，符合《涉及人的生物医学研究伦理审查办法（试行）》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求，保证受试者的权益得到充分尊重和保护。 四、干细胞临床研究是否允许收费？ 开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。 五、干细胞临床研究项目的总体要求是什么？ 干细胞临床研究是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。《办法（试行）》提出，研究必须具备充分的科
《干细胞临床试验研究管理办法-(试行)》
《干细胞临床试验研究管理办法-(试行)》
附件2 干细胞临床试验研究基地管理办法（试行） （征求意见稿） 第一章总则 第一条为加强干细胞临床试验研究的监督管理，根据《药物临床试验质量管理规范》、《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》和《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》，制定本办法。 第二条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床试验研究基地进行。 第三条干细胞临床试验研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》、《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的规定。 第四条卫生部和国家食品药品监督管理局负责干细 胞临床试验研究基地的确定工作。各省级卫生厅局、食品药品监督管理局（药品监督管理局）负责干细胞临床研究基地的日常监督工作。 第二章干细胞临床研究基地的任务和标准
第五条干细胞临床试验研究基地接受干细胞临床试验研究申报单位的委托，开展干细胞的临床试验研究，提供研究报告。 第六条申请成为干细胞临床试验研究基地，必须具备以下条件： （一）三级甲等医院; （二）已获得国家食品药品监督管理局颁发的《药物临床试验机构资格认定证书》及与开展临床试验相对应的证书认定的专业资格; （三）临床研究主要负责人具备干细胞临床试验研究知识背景和工作基础； （四）医疗、教学和科研方面综合能力强，承担国家重要临床研究任务； （五）具备与干细胞制品临床试验相适应的质量管理和保障能力。 第三章干细胞临床研究基地的确定程序第七条凡符合本管理规范第二章第六条所列条件的医疗机构均可提出申请。 第八条申请单位须提交下列申请材料： （一）干细胞临床研究基地申请书; （二）医疗机构执业许可证书复印件;
干细胞法规3.25
《干细胞临床研究管理办法（试行）》 的解读 一、为什么要制定干细胞临床研究管理办法？ 干细胞是一种有多向分化潜能的细胞，具有再生各种组织器官的潜在功能。干细胞研究是近年来医学前沿重点发展领域，给某些疑难疾病的治疗提供了希望，受到广泛关注。目前在心肌梗塞、脊髓损伤、肝硬化、糖尿病等多领域的干细胞研究方兴未艾，展现出了良好的发展前景。我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持,并取得可喜进展。但在干细胞研究和转化的快速发展同时出现了一些不规范的现象，且作为一种正在研究探索中的新治疗方法，干细胞治疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证，因此，制定《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法（试行）》）及相关技术指南，规范干细胞临床研究，充分保护受试者权益势在必行。 《办法（试行）》在对国内外相关制度、规范进行深入调研分析的基础上，组织专家委员会起草，经过反复讨论，修改完善，已形成征求意见稿，现广泛征求意见。 二、《办法（试行）》的适用范围是什么？ 《办法（试行）》适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。
《办法（试行）》不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。《办法（试行）》提出：医疗机构按照《办法（试行）》要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用；如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。 《办法（试行）》提出自文件发布之日起，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。 三、干细胞临床研究应当遵循的原则是什么？ 开展干细胞临床研究须遵循科学、规范、公开，医疗机构必须认真履行干细胞临床研究机构和项目备案、信息公开程序接受国家相关部门监管。 干细胞临床研究必须要符合伦理准则，符合《涉及人的生物医学研究伦理审查办法（试行）》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求，保证受试者的权益得到充分尊重和保护。 四、干细胞临床研究是否允许收费？ 开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。 五、干细胞临床研究项目的总体要求是什么？
《干细胞临床试验研究管理办法-(试行)》
附件2 干细胞临床试验研究基地管理办法（试行） （征求意见稿） 第一章总则 第一条为加强干细胞临床试验研究的监督管理，根据《药物临床试验质量管理规范》、《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》和《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》，制定本办法。 第二条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床试验研究基地进行。 第三条干细胞临床试验研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》、《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的规定。 第四条卫生部和国家食品药品监督管理局负责干细胞临床试验研究基地的确定工作。各省级卫生厅局、食品药品监督管理局（药品监督管理局）负责干细胞临床研究基地的日常监督工作。 第二章干细胞临床研究基地的任务和标准 第五条干细胞临床试验研究基地接受干细胞临床试验研究申报单位的委托，开展干细胞的临床试验研究，提供研究报告。 第六条申请成为干细胞临床试验研究基地，必须具备以下条件： （一）三级甲等医院; （二）已获得国家食品药品监督管理局颁发的《药物临床试验机构资格认定证书》及与开展临床 页脚内容1
试验相对应的证书认定的专业资格; （三）临床研究主要负责人具备干细胞临床试验研究知识背景和工作基础； （四）医疗、教学和科研方面综合能力强，承担国家重要临床研究任务； （五）具备与干细胞制品临床试验相适应的质量管理和保障能力。 第三章干细胞临床研究基地的确定程序 第七条凡符合本管理规范第二章第六条所列条件的医疗机构均可提出申请。 第八条申请单位须提交下列申请材料： （一）干细胞临床研究基地申请书; （二）医疗机构执业许可证书复印件; （三）药物临床试验机构资格认定证书复印件; （四）主要临床研究人员简历; （五）相关伦理委员会的名称及其组成人员； （六）其他相关材料。 第九条申请材料经所在省（区、市）卫生厅（局）和食品药品监督管理局（药品监督管理局）初审后报卫生部和国家食品药品监督管理局。 第十条卫生部和国家食品药品监督管理局组织专家对申请单位进行考核和确定，并对外予以公布。 页脚内容2
干细胞临床研究管理办法
干细胞临床研究管 理办法
干细胞临床研究管理办法（试行） 第一章总则 第一条为规范和促进干细胞临床研究，依照《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》等法律法规，制定本办法。 第二条本办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。 干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等。 第三条干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。 第四条开展干细胞临床研究的医疗机构（以下简称机构）是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。 第五条国家卫生计生委与国家食品药品监管总局负责干细胞临床研究政策制定和宏观管理，组织制定和发布干细胞临床研究相关规定、技术指南和规范，协调督导、检查机构干细胞制剂
和临床研究管理体制机制建设和风险管控措施，促进干细胞临床研究健康、有序发展;共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑和伦理指导。 省级卫生计生行政部门与省级食品药品监管部门负责行政区域内干细胞临床研究的日常监督管理，对机构干细胞制剂和临床研究质量以及风险管控情况进行检查，发现问题和存在风险时及时督促机构采取有效处理措施;根据工作需要共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会。 第六条机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。 第二章机构的条件与职责 第七条干细胞临床研究机构应当具备以下条件： （一）三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目。 （二）依法获得相关专业的药物临床试验机构资格。 （三）具有较强的医疗、教学和科研综合能力，承担干细胞研究领域重大研究项目，且具有来源合法，相对稳定、充分的项目研究经费支持。 （四）具备完整的干细胞质量控制条件、全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证部门；建立
申请进行干细胞临床试验研究
申请进行干细胞临床试验研究，需提供以下材料： (一)申请表; (二)申请机构或/和委托临床研究机构的法人登记证书、 营业执照、医疗机构执业许可证和资质证明; (三)委托或合作合同样稿; (四)研究人员的名单和简历; (五)干细胞制品制备和检定等符合《药品生产质量管理规范》（GMP）条件的相关材料; (六)供者筛选标准和干细胞制备过程中的主要原辅料的标准; (七)干细胞制品的制备工艺和工艺过程中的质量控制标准，以及工艺稳定性的数据，并提供制造和检定规程以及自检报告。质量控制标准能够反应干细胞特征，尤其是与适应症相关的干细胞特征标志物等; (八)临床前研究报告，包括细胞水平和动物水平的安全性和有效性评价实验。安全性评价需要在通过《药物非临床研究质量管理规范》（GLP）认证的实验室研究完成，并提供证明;
(九)供者干细胞制剂的质控标准和标准制定依据，以及中国食品药品检定研究院质量标准复核报告; (十)干细胞制备及检定的完整记录； (十一) 供者知情同意书样稿； (十二) 干细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案； (十三) 不合格和/或剩余干细胞制剂的处理措施； (十四) 临床研究的安全性评估及相应处理措施，提供风险分析及评估报告、风险控制方案及实施细则； (十五) 临床研究方案，应包括以下内容: 1.研究题目； 2.研究目的； 3.立题依据； 4.预期效果； 5.试验设计； 6.受试者入选、排除和剔除标准，选择受试者的步骤和受试者分配入组方法；
7.根据统计学原理计算要达到预期研究目的所需病例数； 8.给药方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊手术导入治疗制剂，须提供详细操作过程； 9.中止和终止临床试验的标准； 10.疗效评定标准； 11.不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施； 12.病例记录； 13.研究结果的统计分析； 14.随访的计划及实施办法； 15.病例报告表样稿。 (十六)临床研究进度计划； (十七) 资料记录与保存措施； (十八) 伦理委员会批准件和伦理委员会成员表； (十九) 受试者知情同意书样稿；
干细胞临床研究治疗
干细胞临床研究治疗资料 干细胞治疗适应症： 1、干细胞移植治疗神经系统疾病如：脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等; 2、干细胞移植治疗免疫系统疾病如：糖尿病、皮肌炎、肌无力、血管病变、硬化病、白血病等; 3、干细胞移植治疗其他疾病：如肝病、肝硬化、股骨头坏死等; 干细胞功能作用： 重建系统 利用造血干细胞移植既可重建造血系统,又可重建免疫系统重建系统,目前是白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等恶性和非恶性血液病以及部分免疫系统缺陷疾病的一种成熟常规的治疗手段。 细胞替代治疗 利用间充质干细胞、心肌干细胞等成体干细胞、iPS细胞进行神经系统疾病、心脏疾病、糖尿病、肝病等疾病治疗,技术尚未成熟,干细胞移柱时间、细胞数量以及移植后长期安全性仍需探索。 组织工程 体外以干细胞为种子细胞培育成一些组织器官,用来替换人体衰老和病变的组织器官,组织和器官同时也可作为药物检测平台和疾病
模型,距离治疗性人体器官克隆仍有很多关键性问题尚待解决。 基因治疗 干细胞是基因治疗的理想靶细胞,为目的基因持续稳定表达创造条件,用于临床尚有许多难以突破困难,如何在提高基因转移效率,使基因持久表达的同时防止基因整合所致的癌变,疗效仍不肯定。 国际干细胞研究发展 随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约近100多个重要干细胞研究中心,美国和加拿大有50个先进中英国大约有20个,欧洲其他地区大约25个,亚太地区约30个中心主要在韩国及日本在国际干细胞研究领域,美国一直保持着绝对领先的地位,,美国一直大力支持包括成体千细胞在内的千细胞研FDA至今己批准数百个千细胞临床应用研究。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究,英国药品与保健产品监管局(MHRA)己许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物PLX-PAD已在德国进入临床试验；日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干细胞工程作为四大重点之一,并在诱导性多能干细(iPS)领域处于世界领先地位,。印度药品管理局早先即批准了干细胞产品的第一个临床试验。根据美囯囯立卫生研究院管理的临床研究登记系统(C| inicaltria|sgov)数据显示,截止至2016年5月,全球登记的干细胞临床研究项目共5496项主要是成体千细胞临床试验,涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域,其中美国保持绝对领先的地位,德国、法国等欧洲国家紧随其后,在亚洲,中、韩、日三国也是干细胞研究的热点地区。 全球共批准8个干细胞药物，中国并未在其列。
干细胞及转化研究
“干细胞及转化研究”试点专项 2017年度项目申报指南建议 为提升我国干细胞研究水平并推动相关研究成果的转化应用，按照《国家中长期科技发展规划纲要（2006-2020年）》部署，根据《国务院关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》，科技部会同教育部、卫生计生委、中国科学院、自然科学基金会及总后卫生部等部门组织专家编制了干细胞及转化研究试点专项实施方案。 干细胞及转化研究试点专项按照面向转化、夯实基础、突破瓶颈、实现引领的思路，以增强我国干细胞转化应用的核心竞争力为目标，以我国多发的神经、血液、心血管、生殖等系统和肝、肾、胰等器官的重大疾病治疗为需求牵引，面向国际干细胞研究发展前沿，聚焦干细胞及转化研究的重大基础科学问题和瓶颈性关键技术，争取在优势重点领域取得科学理论和核心技术的原创性突破，推动干细胞研究成果向临床应用的转化，整体提升我国干细胞及转化医学领域技术水平。 专项实施方案部署8个方面的研究任务：1. 多能干细胞建立与干性维持；2. 组织干细胞获得、功能和调控；3. 干细胞定向分化及细胞转分化；4. 干细胞移植后体内功能建立与调控；5. 基于干细胞的组织和器官功能再造；6. 干细胞资源库； 1
7. 利用动物模型的干细胞临床前评估；8. 干细胞临床研究。 2016年，干细胞及转化研究试点专项围绕以上主要任务，共立项支持25个研究项目（其中青年科学家项目10项）。根据专项实施方案和“十三五”期间有关部署，2017年，干细胞及转化研究试点专项将围绕多能干细胞建立与干性维持，组织干细胞获得、功能和调控，干细胞定向分化及细胞转分化，干细胞移植后体内功能建立与调控，基于干细胞的组织和器官功能修复，干细胞资源库，利用动物模型的干细胞临床前评估，干细胞临床研究等方面继续部署项目，拟优先支持27个研究方向（每个方向拟支持1-2个项目）。 申报单位针对重要支持方向，面向解决重大科学问题和突破关键技术进行一体化设计，组织申报项目，每个项目的目标须覆盖全部考核指标。鼓励围绕一个重大科学问题或重要应用目标，从基础研究到应用研究全链条组织项目。鼓励依托国家实验室、国家重点实验室等重要科研基地组织项目。 项目执行期一般为5年。一般项目下设课题数原则上不超过4个，每个项目所含单位数控制在4个以内。 拟支持青年科学家项目不超过10个，任务总经费不超过6000万元。青年科学家项目可参考重要支持方向（标*除外）组织项目申报，但不受研究内容和考核指标限制。 2
《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》(征求意见稿)
干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行） （征求意见稿） 一、前言 二、干细胞制剂的质量控制 （一）干细胞的采集、分离及干细胞（系）的建立 （二）干细胞制剂的制备 （三）干细胞制剂的检验 （四）干细胞制剂的质量研究 三、干细胞制剂的临床前研究 （一）安全性评价 （二）有效性评价 名词解释 参考文献 一、前言 干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。这种体外操作包括干细胞的分离、纯化、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过程。用于细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞及诱导的多能性干细胞（iPSC）。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。 目前国内外已开展了多项干细胞（指非造血干细胞）临床应用研究，涉及多种干细胞类型及多种疾病类型。主要疾病类型包括骨关节疾病、肝硬化、移植物宿主排斥反应（GVHD）、脊髓损伤及退行性神经系统疾病和糖尿病等。其中许多干细胞类型，是从骨髓、脂肪组织、脐带血、脐带或胎盘组织来源的间充质干细胞，它们具有一定的多向分化潜能及抗炎和免疫调控能力等。 用于干细胞治疗的细胞制备技术和治疗方案，具有多样性、复杂性和特殊性。但作为一种新型的生物治疗产品，所有干细胞制剂都可遵循一个共同的研发过程，即从干细胞制剂的制备、体外试验、体内动物试验，到植入人体的临床研究及临床治疗的过程。整个过程的每一阶段，都须对所使用的干细胞制剂在细胞质量、安全性和生物学效应方面进行相关的研究和质量控制。
干细胞临床试验研究管理办法规定试行材料样本
干细胞临床试验研究管理办法规定试行材料
附件1 干细胞临床试验研究管理办法（试行） （征求意见稿） 第一章总则 第一条为保证干细胞临床试验研究过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全，根据《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》和《药物临床试验质量管理规范》等相关法律法规，制定本办法。 第二条本办法所指干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞临床试验研究，是指在临床前研究基础上，应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后回输（或植入）人体，用于疾病预防和治疗的临床试验研究。这种体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存及冻存后的复苏等过程。用于干细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞以及诱导的多能性干细胞。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。 第三条干细胞临床试验研究必须具备充分的科学依据，其预防和治疗疾病的预期优于现有的手段，或用于尚无
有效干预措施的疾病，优先考虑威胁生命和严重影响生存质量的重大疾病，以及重大医疗卫生需求。 第四条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进行，干细胞临床试验研究基地由卫生部和国家食品药品监督管理局组织进行遴选和确定。 第五条干细胞临床试验研究基地（法人单位）是干细胞临床试验研究的责任主体。申报单位对干细胞制剂质量及相关研究活动负责。 第六条干细胞临床试验研究应当按照《药物临床试验质量管理规范》要求，遵守以下原则： （一）符合临床试验研究伦理原则，保护受试者、捐献者生命健康权益； （二）符合技术安全性、有效性原则，即风险最小化； （三）符合干细胞制剂质量要求的原则； （四）认真履行有效知情同意的原则； （五）有益于促进公众健康的原则； （六）干细胞临床试验研究透明化原则； （七）保护个人隐私的原则。 第七条开展干细胞临床试验研究，不得向受试者收取费用，不得市场化运作,不得发布干细胞治疗广告。
干细胞临床研究治疗资料
干细胞临床研究治疗资 料 集团文件版本号：（M928-T898-M248-WU2669-I2896-DQ586-M1988）
干细胞临床研究治疗资料 干细胞治疗适应症： 1、干细胞移植治疗神经系统疾病如：脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等; 2、干细胞移植治疗免疫系统疾病如：糖尿病、皮肌炎、肌无力、血管病变、硬化病、白血病等; 3、干细胞移植治疗其他疾病：如肝病、肝硬化、股骨头坏死等; 干细胞功能作用： 重建系统 利用造血干细胞移植既可重建造血系统,又可重建免疫系统重建系统,目前是白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等恶性和非恶性血液病以及部分免疫系统缺陷疾病的一种成熟常规的治疗手段。 细胞替代治疗 利用间充质干细胞、心肌干细胞等成体干细胞、iPS细胞进行神经系统疾病、心脏疾病、糖尿病、肝病等疾病治疗,技术尚未成熟,干细胞移柱时间、细胞数量以及移植后长期安全性仍需探索。 组织工程 体外以干细胞为种子细胞培育成一些组织器官,用来替换人体衰老和病变的组织器官,组织和器官同时也可作为药物检测平台和疾病模型,距离治疗性人体器官克隆仍有很多关键性问题尚待解决。 基因治疗 干细胞是基因治疗的理想靶细胞,为目的基因持续稳定表达创造条件,用于临床尚有许多难以突破困难,如何在提高基因转移效率,使基因持久表达的同时防止基因整合所致的癌变,疗效仍不肯定。 国际干细胞研究发展 随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约近100多个重要干细胞研究中心,美国和加拿大有50个先进中英国大约有20个,欧洲其他地区大约25个,亚太地区约30个中心主要在韩国及日本在国际干细胞研究领域,美国一直保持着绝对领先的地位,,美国一直大力支持包括成体千细胞在内的千细胞研FDA至今己批准数百个千细胞临床应用研究。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究,英国药品与保健产品监管局(MHRA)己许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物PLX-PAD已在德国进入临床试验；日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干
干细胞临床研究治疗
干细胞临床研究治疗文档编制序号：[KK8UY-LL9IO69-TTO6M3-MTOL89-FTT688]
干细胞临床研究治疗资料 干细胞治疗适应症： 1、干细胞移植治疗神经系统疾病如：脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等; 2、干细胞移植治疗免疫系统疾病如：糖尿病、皮肌炎、肌无力、血管病变、硬化病、白血病等; 3、干细胞移植治疗其他疾病：如肝病、肝硬化、股骨头坏死等; 干细胞功能作用： 重建系统 利用造血干细胞移植既可重建造血系统,又可重建免疫系统重建系统,目前是白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等恶性和非恶性血液病以及部分免疫系统缺陷疾病的一种成熟常规的治疗手段。 细胞替代治疗 利用间充质干细胞、心肌干细胞等成体干细胞、iPS细胞进行神经系统疾病、心脏疾病、糖尿病、肝病等疾病治疗,技术尚未成熟,干细胞移柱时间、细胞数量以及移植后长期安全性仍需探索。 组织工程 体外以干细胞为种子细胞培育成一些组织器官,用来替换人体衰老和病变的组织器官,组织和器官同时也可作为药物检测平台和疾病模型,距离治疗性人体器官克隆仍有很多关键性问题尚待解决。 基因治疗 干细胞是基因治疗的理想靶细胞,为目的基因持续稳定表达创造条件,用于临床尚有许多难以突破困难,如何在提高基因转移效率,使基因持久表达的同时防止基因整合所致的癌变,疗效仍不肯定。 国际干细胞研究发展 随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断
转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约近100多个重要干细胞研究中心,美国和加拿大有50个先进中英国大约有20个,欧洲其他地区大约25个,亚太地区约30个中心主要在韩国及日本在国际干细胞研究领域,美国一直保持着绝对领先的地位,,美国一直大力支持包括成体千细胞在内的千细胞研FDA至今己批准数百个千细胞临床应用研究。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究,英国药品与保健产品监管局(MHRA)己许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物PLX-PAD已在德国进入临床试验；日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干细胞工程作为四大重点之一,并在诱导性多能干细(iPS)领域处于世界领先地位,。印度药品管理局早先即批准了干细胞产品的第一个临床试验。根据美囯囯立卫生研究院管理的临床研究登记系统(C| inicaltria|sgov)数据显示,截止至2016年5月,全球登记的干细胞临床研究项目共5496项主要是成体千细胞临床试验,涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域,其中美国保持绝对领先的地位,德国、法国等欧洲国家紧随其后,在亚洲,中、韩、日三国也是干细胞研究的热点地区。 全球共批准8个干细胞药物，中国并未在其列。 中国干细胞临床研究备案机构102家，河北省4家。 国家卫计委官方备案的干细胞临床研究项目： 1.脐带间充质干细胞移植治疗狼疮性肾炎的临床研究—（大连医科大学附属第一医院） 2.自体外周血干细胞治疗糖尿病性皮肤病的临床研究—（大连医科大学附属第一医院） 3.带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究（大连医科大学附属第一医院） 4.脐带间充质干细胞联合脐血干细胞治疗外伤性脊髓损伤胞联合脐血干细胞治疗外伤性脊髓损伤—（中南大学湘雅医院 5.脐带间充质干细胞联合脐血干细胞治疗脊髓小脑性共济失调—（中南大学湘雅医院）
干细胞临床试验研究基地管理办法
干细胞临床试验研究基地管理办法 第一章总则 第一条为加强干细胞临床试验研究的监督管理，根据《药物临床试验质量管理规范》、《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》和《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》，制定本办法。 第二条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床试验研究基地进行。 第三条干细胞临床试验研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》、《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的规定。 第四条卫生部和国家食品药品监督管理局负责干细胞临床试验研究基地的确定工作。各省级卫生厅局、食品药品监督管理局（药品监督管理局）负责干细胞临床研究基地的日常监督工作。 第二章干细胞临床研究基地的任务和标准 第五条干细胞临床试验研究基地接受干细胞临床试验研究申报单位的委托，开展干细胞的临床试验研究，提供研究报告。 第六条申请成为干细胞临床试验研究基地，必须具备以下条件： （一）三级甲等医院; （二）已获得国家食品药品监督管理局颁发的《药物临床试验机构资格认定证书》及与开展临床试验相对应的证书认定的专业资格; （三）临床研究主要负责人具备干细胞临床试验研究知识背景和工作基础； （四）医疗、教学和科研方面综合能力强，承担国家重要临床研究任务； （五）具备与干细胞制品临床试验相适应的质量管理和保障能力。 第三章干细胞临床研究基地的确定程序 第七条凡符合本管理规范第二章第六条所列条件的医疗机构均可提出申请。 第八条申请单位须提交下列申请材料： （一）干细胞临床研究基地申请书; （二）医疗机构执业许可证书复印件; （三）药物临床试验机构资格认定证书复印件; （四）主要临床研究人员简历; （五）相关伦理委员会的名称及其组成人员； （六）其他相关材料。 第九条申请材料经所在省（区、市）卫生厅（局）和食品药品监督管理局（药品监督管理局）初审后报卫生部和国家食品药品监督管理局。
福建省干细胞临床研究机构与项目
福建省干细胞临床研究机构与项目 备案实施细则（试行） 第一章总则 第一条为做好干细胞临床研究机构与项目的备案工作，规范干细胞临床研究工作，依据《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》（国卫办科教发〔2015〕46号），制定本实施细则。 第二条本细则适用于拟开展干细胞临床研究备案机构和项目（以下简称机构和项目）的备案管理。 第二章备案条件 第三条干细胞临床研究机构应当具备以下条件： （一）三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目。 （二）依法获得相关专业的药物临床试验机构资格。 （三）具有较强的医疗、教学和科研综合能力，承担干细胞研究领域重大研究项目，且具有来源合法、相对稳定、充分 —1 —
的项目研究经费支持。 （四）具备完整的干细胞质量控制条件、全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证部门；建立干细胞制剂质量受权人制度；具有完整的干细胞制剂制备和临床研究全过程质量管理及风险控制程序和相关文件（含质量管理手册、临床研究工作程序、标准操作规范和试验记录等）；具有干细胞临床研究审计体系，包括具备资质的内审人员和内审、外审制度。 （五）干细胞临床研究项目负责人和制剂质量受权人应当由机构主要负责人正式授权，具有正高级专业技术职称，具有良好的科研信誉。主要研究人员经过药物临床试验质量管理规范（GCP）培训，并获得相应资质。机构应当配置充足的具备资质的人力资源进行相应的干细胞临床研究，制定并实施干细胞临床研究人员培训计划，并对培训效果进行监测。 （六）具有与所开展干细胞临床研究相适应的、由高水平专家组成的学术委员会和伦理委员会。 （七）具有防范干细胞临床研究风险的管理机制和处理不良反应、不良事件的措施。 第四条干细胞研究项目备案条件 干细胞研究项目应当在已备案的机构实施。项目备案与机构备案也可以同时进行。干细胞研究项目应具备以下条件：（一）干细胞临床研究必须具备充分的科学依据，且预防 —2 —
“干细胞及转化研究”试点专项2016年度第一批项目申报指南
附件1 “干细胞及转化研究”试点专项 2016年度第一批项目申报指南 为提升我国干细胞研究水平并推动相关研究成果的转化应用，按照《国家中长期科技发展规划纲要（2006-2020年）》部署，根据《国务院关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》，科技部会同教育部、卫生计生委、中国科学院、自然科学基金会及总后卫生部等部门组织专家编制了干细胞及转化研究试点专项实施方案。 干细胞及转化研究试点专项按照面向转化、夯实基础、突破瓶颈、实现引领的思路，以增强我国干细胞转化应用的核心竞争力为目标，以我国多发的神经、血液、心血管、生殖等系统和肝、肾、胰等器官的重大疾病治疗为需求牵引，面向国际干细胞研究发展前沿，聚焦干细胞及转化研究的重大基础科学问题和瓶颈性关键技术，争取在优势重点领域取得科学理论和核心技术的原创性突破，推动干细胞研究成果向临床应用的转化，整体提升我国干细胞及转化医学领域技术水平。 专项实施方案部署8个方面的研究任务：1. 多能干细胞建立与干性维持；2. 组织干细胞获得、功能和调控；3. 干细胞定向分 —1—
化及细胞转分化；4. 干细胞移植后体内功能建立与调控；5. 基于干细胞的组织和器官功能再造；6. 干细胞资源库；7. 利用动物模型的干细胞临床前评估；8. 干细胞临床研究。 1.多能干细胞建立与干性维持 1.1多能干细胞自我更新与维持的调控机制* 研究内容：多能干细胞自我更新与维持的细胞及分子生物学基础。 考核指标：构建基于生物信息学和计算生物学的多能干细胞自我更新、多能性维持分子模型；明确调控干细胞多能性的主要信号转导机制；确定多能性不同状态（Na?ve和Primed）及动态变化的分子基础和调控机制，为体外培养和分化提供理论基础。 1.2大动物初始态多能干细胞* 研究内容：大动物（如猪）初始态多能干细胞获得与维持的技术体系及分子机制。 考核指标：建立稳定可重复获得初始态多能干细胞的培养体系；获得5株以上具有生殖嵌合能力的多能干细胞系；根据嵌合能力、体内发育和体外分化潜能、特有分子标记来评价初始态干细胞的质量；阐明初始态多能干细胞建立和维持的关键分子机制以及特有的调控网络；明确若干初始态多能干细胞特有分子标记。 1.3多能干细胞命运调控的细胞生物学事件及其意义* —2—